หุ้นของ Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) เพิ่มขึ้น 35.40% ในการซื้อขายก่อนทำตลาดหลังจาก บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพในแคนาดาประกาศแผนการที่จะยื่นใบสมัครยาใหม่ (NDA) โดยได้รับการสนับสนุนจากผลการทดสอบที่กระตุ้น
ในการแถลงข่าว Clementia กล่าวว่ามันกำลังขอการอนุมัติจาก palovarotene เพื่อป้องกันการกลายเป็นกระดูก heterotopic (HO), การเจริญเติบโตที่ผิดปกติของกระดูกในเนื้อเยื่อที่ไม่ใช่โครงกระดูกในผู้ป่วยที่ประสบจาก fibrosysplasia ossificans ก้าวหน้า (FOP) โรค.
บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพเสริมว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ตกลงที่จะให้ Clementia ใช้ข้อมูลระยะที่ 2 เพื่อสนับสนุนการใช้งาน การศึกษาเหล่านั้นซึ่งถูกนำเสนอเมื่อต้นปีนี้ชี้ไปที่ palovarotene เป็นยาที่มีประสิทธิภาพ
ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย palovarotene ในช่วงเวลาของการลุกเป็นไฟแสดงให้เห็นว่าการลดลงของค่าเฉลี่ย HO ใหม่ในช่วง 12 สัปดาห์ที่ผ่านมาลดลงมากกว่า 70% เมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มที่ไม่ได้รับการรักษาตามข้อมูลระยะที่ 2 ของ บริษัท Clementia มีกำหนดการส่งใบสมัครเต็มรูปแบบไปยัง FDA ในช่วงครึ่งหลังของปี 2019
ในข่าวประชาสัมพันธ์ บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพประกาศว่าการยื่นเรื่อง NDA เป็น“ เหตุการณ์สำคัญ” โดยกล่าวเสริมว่ายาเสพติดของ บริษัท ได้รับการบรรจุอย่างดีเพื่อให้กลายเป็นยากลุ่มแรกในการรักษาผู้ติดเชื้อเอดส์ใน FOP
“ การระบุเส้นทางสู่การยื่น NDA ในช่วงครึ่งหลังของปี 2562 เป็นเหตุการณ์สำคัญสำหรับคลีเมนเทียและสำหรับผู้ป่วยโรคกระดูกทางพันธุกรรมที่หายากและทำลายล้างนี้” Clarissa Desjardins ผู้ก่อตั้งและซีอีโอของคลีเมนเทียกล่าว “ เราขอขอบคุณสำหรับความร่วมมือกับแผนกผลิตภัณฑ์กระดูก, ระบบสืบพันธุ์และระบบทางเดินปัสสาวะของ FDA ซึ่งอาจนำเสนอทางเลือกในการรักษาที่ได้รับอนุมัติครั้งแรกให้กับผู้ที่ได้รับผลกระทบจาก FOP นอกจากนี้เรายังขอบคุณผู้ป่วยและครอบครัวของพวกเขาเช่นเดียวกับนักวิจัยและสถานพยาบาลโดยที่ไม่มีงานนี้จะเป็นไปได้”
อะไรต่อไป?
Clementia ยืนยันว่าการทดลองเฟส 3 MOVE อย่างต่อเนื่องซึ่งประกอบด้วยการให้ผู้ป่วย“ ยา 5 มก. ทุกวัน” นอกเหนือจากการใช้ยาขนาด 20/10 มก. ในตอนที่เปลวไฟจะดำเนินการต่อไปตามแผนที่วางไว้ หากการทดลองเหล่านี้ประสบความสำเร็จ บริษัท เสริมว่าสามารถใช้ในภายหลังสำหรับ NDA เสริมได้
Clementia ยังกล่าวอีกว่าจะเข้าหาหน่วยงานกำกับดูแลระหว่างประเทศในปีหน้าเกี่ยวกับวิธีการลงทะเบียน palovarotene
