ในบรรดาสาขาวิทยาศาสตร์การแพทย์ที่เติบโตอย่างรวดเร็วคือการรักษาด้วยยีนซึ่งพันธุกรรมหรือที่สืบทอดมานั้นโรคจะได้รับการรักษาโดยการซ่อมแซมหรือเปลี่ยนยีนที่ผิดปกติซึ่งเป็นสาเหตุของพวกมัน ส่วนของอุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพนี้รวมถึงการรวมกันของ บริษัท ขนาดใหญ่และขนาดเล็กและโอกาสสำหรับนักลงทุนตกอยู่ในสามประเภทหลัก: บริษัท ที่น่าดึงดูดใจในฐานะองค์กรเดี่ยว บริษัท ที่มีแนวโน้มการควบรวมกิจการและ บริษัท ที่เติบโตผ่านการควบรวมกิจการ ตารางด้านล่างแสดงผู้เล่นที่น่าจดจำสิบคนต่อบทความล่าสุดใน Barron's
การเล่น Gene Therapy 10 ครั้ง
(มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาด)
- uniQure NV (QURE), $ 1.9 พันล้าน Regenxbio Inc. (RGNX), $ 2.0 พันล้านAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), $ 1.5 พันล้าน Solid Biosciences Inc. (SLDB), 0.4 พันล้าน MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), $ 0.5 พันล้าน Voyager Therapeutics Inc. (VYGR) billionSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9.7 พันล้านเหรียญโรชโฮลดิ้งเอจี (RHHBY), 230.9 พันล้านดอลลาร์โนวาร์ทิสเอจี (NVS), 227.6 พันล้านเหรียญสหรัฐ Spark Therapeutics Inc. (ONCE), 4.3 พันล้านดอลลาร์
ความสำคัญสำหรับนักลงทุน
ประมาณ 5, 000 โรคที่หายากมีสาเหตุมาจากการกลายพันธุ์เดียวหรือข้อบกพร่องในยีนของแต่ละบุคคลที่ในทางทฤษฎีสามารถแก้ไขได้ด้วยการรักษาด้วยการกำหนดเป้ ในขณะที่หลายคนหากไม่มากที่สุดของโรคเหล่านี้ประสบจำนวนคนค่อนข้าง จำกัด การรักษาที่ประสบความสำเร็จอย่างไรก็ตามอาจสร้างรายได้ปีละ 1 $ พันล้านหรือมากกว่าเนื่องจากราคาที่สูงบทความเพิ่ม
อย่างไรก็ตามถึงแม้ว่าการบำบัดด้วยยีนจะมีการวิจัยหลายทศวรรษ แต่แนวคิดนี้ยังคงอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาเป็นอย่างมาก แท้จริงแล้วการบำบัดทดแทนยีนที่ได้รับการรับรองจากองค์การอาหารและยาได้รับการพัฒนาโดย Spark Therapeutics เพื่อรักษาโรคตาที่หายากซึ่งอาจทำให้ตาบอดได้ ในปีแรกของปี 2018 มีรายรับเพียง 27 ล้านเหรียญสหรัฐ
การรักษาที่สำคัญภายใต้การพัฒนา
- UniQure: ฮีโมฟีเลีย B โรคฮันติงตัน รายรับต่อปี 1 พันล้านเหรียญสหรัฐจากการรักษาด้วยฮีโมฟีเลียบี Regenxbio: ผลิตเวกเตอร์ไวรัสที่ บริษัท อื่นใช้ในการส่งยีนบำบัด อาจมียอดขาย 1 พันล้านดอลลาร์ต่อปีแก่โนวาติสเพียงอย่างเดียว Audentes: สภาพกล้ามเนื้อถึงตาย XLMTM, โรค Crigler-Najjar ที่หายากพิเศษที่ยับยั้งการประมวลผลของบิลิรูบินในร่างกาย: Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อม (DMD); การทดลองที่แย่มากทำให้ บริษัท มีข้อสงสัยในอนาคต ลูกชายของ CEO มีโรคนี้ซึ่งทำให้ตายเร็ว MeiraGTX: โรคตาหายาก, ALS (โรค Lou Gehrig); Johnson & Johnson (JNJ) เป็นเจ้าของหุ้นใน บริษัท Voyager: โรคพาร์กินสันและโรคที่คล้ายกัน ข้อตกลงกับ AbbVie Inc. (ABBV) จะให้เงินมากถึง 1.5 พันล้านดอลลาร์ Sarepta: ยาที่ได้รับการรับรองจาก FDA สำหรับยา Duchenne muscular dystrophy (DMD); ผู้ป่วยกว่า 70, 000 รายทั่วโลกค่าใช้จ่ายอาจสูงถึง $ 500, 000 Spark: โรคจอประสาทตาที่หายากซึ่งทำให้ตาบอด, hemophilia A
ในทางเทคนิคแล้ว Spark ไม่ใช่โอกาสในการลงทุนอีกต่อไปเนื่องจาก Roche Holding ซื้อหุ้นพรีเมี่ยม 122% เทียบกับราคาปิดของการเสนอขายล่วงหน้าในวันที่ 22 ก.พ. 2019 Spark ปิดในวันที่ 8 มีนาคมภายใน 0.6% ของ $ 114.50 ต่อหุ้น. นี่แสดงให้เห็นว่า บริษัท ยารายใหญ่เช่น Roche และ Novartis ยินดีจ่ายเงินดอลลาร์เพื่อซื้อ บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพขนาดเล็กที่มีส่วนร่วมในการวิจัยและพัฒนา
“ ตอนนี้เงินห้าพันล้านดอลลาร์สำหรับ Spark ทำให้แทบทุกอย่างในการบำบัดด้วยยีนมีราคาถูกกว่ามาก” Josh Schimmer นักวิเคราะห์ของ Evercore ISI เขียนในงานวิจัยที่อ้างโดย Barron's มาร์แชลล์กอร์ดอนนักวิเคราะห์วิจัยอาวุโสของ ClearBridge Investments ซึ่งถือหุ้นใน Spark กล่าวว่าเจ้าหน้าที่การวิจัยที่แข็งแกร่งและความสามารถในการผลิตเป็นปัจจัยสำคัญที่ดึงดูด Roche
มองไปข้างหน้า
ดังที่ได้กล่าวไว้ข้างต้นการบำบัดเชิงยีนที่เกิดขึ้นจริงกำลังดำเนินไปอย่างช้าๆซึ่งหมายความว่าผู้เล่นรายย่อยจำนวนมากส่วนใหญ่เป็นร้าน R&D ที่มีรายได้ จำกัด และมีค่าใช้จ่ายสูง ด้วยแท็กราคาที่คาดการณ์ไว้ในหลายแสนคนหากไม่ใช่ล้านดอลลาร์การรักษาด้วยยีนจำนวนมากที่อยู่ระหว่างการพัฒนาไม่จำเป็นต้องให้ผู้ป่วยจำนวนมากต้องร่ำรวย ในทางตรงกันข้ามค่าใช้จ่ายของสตราโตสเฟียร์เหล่านี้ถูกผูกไว้เพื่อให้มีการผลักดันอย่างรุนแรงโดย บริษัท ประกันเอกชนและโปรแกรมที่ดำเนินการโดยรัฐบาลเช่น Medicare
