CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) และ Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) ได้รับการรับรองจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) เพื่อเริ่มทดสอบการรักษาทางพันธุกรรมสำหรับโรคเคียวเซลล์ของผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกา
ในการแถลงข่าวทั้งสอง บริษัท กล่าวว่าองค์การอาหารและยาได้ยกเลิกการระงับการคลินิกแล้ว พันธมิตรในเดือนพฤษภาคมถูกบังคับให้หยุดแผนการทดสอบยา CTX001 เพื่อรอการแก้ไข "ปัญหาบางอย่าง" ในการสมัครครั้งแรก
ในเวลานั้น CRISPR และ Vertex อ้างว่า CTX001 ถูกพักไว้ในสหรัฐอเมริกาเนื่องจาก FDA มีคำถามเพิ่มเติมจากการตรวจสอบเอกสารที่ บริษัท ยื่นขออนุญาตเพื่อเริ่มการทดลองทางคลินิก พวกเขาไม่ได้เปิดเผยว่าคำถามเหล่านี้คืออะไรหรือตอบคำถามอย่างไร
ข่าวความก้าวหน้าดังกล่าวส่งผลให้หุ้นของ CRISPR ทะยาน 14.14% ในการซื้อขายล่วงหน้าในตลาด หุ้นของ Vertex ทรงตัวในระดับการซื้อขายในวันพฤหัสบดี การประกาศมีความสำคัญเนื่องจากเป็นครั้งแรกที่ บริษัท จะทดสอบเทคโนโลยีการทดลองและการปฏิวัติที่เรียกว่า CRISPR-Cas9 ในเซลล์ต้นกำเนิดมนุษย์ในสหรัฐอเมริกาการทดลองจะเกี่ยวข้องกับการดัดแปลง DNA ของผู้ป่วยนอกร่างกาย ผู้เชี่ยวชาญด้านเนื้องอกวิทยาที่มหาวิทยาลัยเสฉวนในเฉิงตูประเทศจีนทำการทดลองมนุษย์ครั้งแรกในปี 2559
ในแถลงการณ์ร่วมทั้งสอง บริษัท ยังได้ให้ข้อมูลเกี่ยวกับความคืบหน้าในการทดลองใช้ CTX001 นอกสหรัฐอเมริกาพวกเขาประกาศว่าพวกเขาได้รับอนุญาตด้านกฎระเบียบใน“ หลายประเทศ” เพื่อเริ่มการทดสอบการรักษาโรคเคียวเซลล์และเบต้า - ธาลัสซีเมีย, โรคเลือดที่ลดการผลิตฮีโมโกลบิน - โปรตีนในเซลล์เม็ดเลือดแดงที่นำออกซิเจนไปทั่วร่างกาย การศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1/2 นั้นกำลังเริ่มขึ้นในยุโรปภายในปลายปี 2561 การศึกษาระยะที่ 1 และ 2 ได้รับการออกแบบมาเพื่อทดสอบความปลอดภัยผลข้างเคียงและปริมาณที่ดีที่สุดของการรักษาใหม่
CRISPR และ Vertex ก่อตั้งพันธมิตรพัฒนายาขึ้นในปี 2558 มุ่งเน้นไปที่การใช้ CRISPR-Cas9 การรักษาโรคเลือดรวมอยู่ในข้อตกลงการวิจัยแม้ว่าในตอนแรกพวกเขาทำงานในการรักษาโรคปอดเรื้อรังซึ่งเป็นพื้นที่เฉพาะสำหรับ Vertex ภายใต้เงื่อนไขของการเป็นหุ้นส่วนของพวกเขาทั้งสอง บริษัท ตกลงที่จะแบ่งปันค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนารวมถึงผลกำไรที่เกิดจากการบำบัดเชิงพาณิชย์
